Longboard Pharmaceuticals completa la inscripción del estudio PACIFIC de fase 1b/2a que evalúa LP352 para el tratamiento de encefalopatías epilépticas y del desarrollo

Publicado: 23 de agosto de 2023

LA JOLLA, California--(BUSINESS WIRE)-- Longboard Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: LBPH), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el desarrollo de medicamentos novedosos y transformadores para enfermedades neurológicas, anunció hoy que ha completado la inscripción de su Ensayo clínico de fase 1b/2a, el Estudio PACIFIC, que evalúa LP352, un superagonista oral del receptor 5-HT2C de acción central, en 52 participantes con encefalopatías epilépticas y del desarrollo (EED). Los objetivos principales del estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad de LP352. El Estudio PACIFIC también evaluará el cambio en la frecuencia de las convulsiones durante el período de tratamiento, y se espera que los datos informen sobre el diseño y las características del programa de Fase 3 planificado para LP352. Los participantes que completen el Estudio PACIFIC son elegibles para reincorporarse al ensayo de extensión abierto en curso si así lo deciden.

"Completar la inscripción en el Estudio PACIFIC es un hito tremendo para Longboard y estamos muy contentos de ver un gran interés por parte de la comunidad de pacientes de DEE, lo que subraya la gran necesidad insatisfecha que aún persiste", afirmó el Dr. Randall Kaye, director médico de Longboard. “Nos gustaría agradecer a toda la comunidad DEE, incluidos los participantes, sus familias y los defensores, así como a los investigadores, sitios y coordinadores por su participación y colaboración continua. Este logro nos acerca un paso más a ayudar a las personas que viven con encefalopatías epilépticas y del desarrollo”.

“Estoy entusiasmado con el enfoque innovador de realizar investigaciones clínicas en EDE de manera más amplia, dada la importante necesidad insatisfecha y el acceso limitado a terapias novedosas y dirigidas que existe en la mayoría de los pacientes que viven con epilepsias refractarias. Espero ver los datos de PACIFIC y el potencial de LP352”, dijo Dennis Dlugos, MD, MSCE, neurólogo pediátrico del Children's Hospital of Philadelphia, vicepresidente y director del Epilepsy Study Consortium e investigador principal del estudio PACIFIC.

“Nos complace ver el compromiso de Longboard para avanzar en el campo de la epilepsia rara y refractaria. La naturaleza inclusiva del Estudio PACIFIC es única y emocionante, especialmente dado que las personas que viven con ciertas EDE no han tenido acceso a terapias y ensayos clínicos más nuevos”, dijo Tracy Dixon-Salazar, PhD, directora ejecutiva de la Fundación LGS. "Existe una necesidad imperiosa de seguir mejorando la investigación y la innovación para estos síndromes graves, y esperamos con ansias los resultados del Estudio PACIFIC".

ACERCA DEL ESTUDIO DEL PACÍFICO

El estudio PACIFIC es un ensayo clínico de fase 1b/2a que evalúa a participantes con encefalopatías epilépticas y del desarrollo (EED). Los objetivos principales del estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad de LP352. El estudio PACIFIC también evaluará los cambios en la frecuencia de las convulsiones durante el período de tratamiento. El estudio inscribió a 52 participantes con una variedad de convulsiones resistentes al tratamiento que entran en la categoría de DEE en aproximadamente 30 sitios de estudio en los Estados Unidos y Australia. Se espera que los datos del Estudio PACIFIC informen el diseño y las características del programa de Fase 3 planificado para LP352. Los participantes que completen el Estudio PACIFIC son elegibles para pasar al ensayo de extensión de etiqueta abierta (OLE) en curso si así lo deciden. El OLE es un ensayo clínico de extensión a largo plazo, multicéntrico, abierto, de dosis múltiples y de fase 2 diseñado para evaluar la seguridad a largo plazo de LP352 en participantes con EDE que hayan completado el estudio PACIFIC.

ACERCA DE LAS ENCEFALOPATÍAS DEL DESARROLLO Y EPILÉPTICAS

Las EDE se refieren a un grupo de epilepsias heterogéneas graves que se caracterizan por convulsiones resistentes a los medicamentos y un retraso significativo en el desarrollo.

Es importante destacar que si se puede mejorar el control de las convulsiones, el retraso en el desarrollo puede disminuir. La mayoría de las EDE comienzan temprano en la vida, a menudo desde la infancia. Los niños pueden tener convulsiones frecuentes y graves que pueden ser de varios tipos. Se pueden observar espasmos epilépticos, convulsiones tónicas o atónicas y convulsiones mioclónicas, entre otros tipos de convulsiones. En muchos casos, las convulsiones duran toda la vida, aunque en algunos casos pueden disminuir con el tiempo con ciertos síndromes o causas específicas.

ACERCA DE FARMACÉUTICAS LONGBOARD

Longboard Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el desarrollo de medicamentos novedosos y transformadores para enfermedades neurológicas. Longboard está trabajando para avanzar en una cartera de productos candidatos de acción central diseñados para ser altamente selectivos para receptores acoplados a proteína G (GPCR) específicos. Los productos candidatos de molécula pequeña de Longboard se basan en más de 20 años de investigación de GPCR. Longboard está evaluando LP352, un superagonista oral del receptor de 5-hidroxitriptamina 2C (5-HT2C), de acción central, sin actividad detectable en los subtipos de receptores 5-HT2B y 5-HT2A, en desarrollo para el tratamiento potencial de convulsiones asociadas con una amplia gama de encefalopatías epilépticas y del desarrollo. Longboard también está evaluando LP659, un modulador oral de acción central de los subtipos 1 y 5 del receptor de esfingosina-1-fosfato (S1P), que está en desarrollo para el tratamiento potencial de múltiples enfermedades neurológicas.

DECLARACIONES A FUTURO

Ciertas declaraciones contenidas en este comunicado de prensa son declaraciones prospectivas que implican una serie de riesgos e incertidumbres. En algunos casos, puede identificar declaraciones prospectivas mediante palabras como “en camino”, “meta”, “objetivo”, “voluntad”, “espera”, “plan”, “elegible para”, “meta”, “ más cerca de”, “esperamos con ansias”, “potencial”, “compromiso”, “diseñado para”, “puede”, “puede”, “centrado en”, “trabajando para”, o los tiempos negativos, plurales u otros tiempos de estas palabras u otro lenguaje comparable, e incluyen, entre otras, declaraciones sobre lo siguiente: el potencial de LP352, incluso para avanzar a un programa de Fase 3, tratar convulsiones asociadas con una amplia gama de EDE o abordar una necesidad insatisfecha entre las personas vivir con DEE; el Estudio PACIFIC, incluidos los participantes del estudio que completaron el Estudio PACIFIC y pasaron al ensayo OLE, el momento de los resultados principales del Estudio PACIFIC y el potencial de dichos resultados para informar un programa de Fase 3 planificado para LP352; la posibilidad de que las convulsiones disminuyan con el tiempo con ciertos síndromes o causas específicas; el diseño, características y potencial de los productos candidatos de Longboard; y el compromiso, enfoque y trabajo de Longboard. Para tales declaraciones, Longboard reclama la protección de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Los eventos o resultados reales pueden diferir materialmente de las expectativas de Longboard. Los factores que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los declarados o implícitos en las declaraciones prospectivas de Longboard incluyen, entre otros, los siguientes: Los productos candidatos de Longboard, incluido LP352, se encuentran en las etapas inicial a intermedia de una larga investigación. proceso de desarrollo y revisión regulatoria, cuyo momento, forma y resultado son inciertos, y los productos candidatos de Longboard pueden no avanzar en investigación o desarrollo ni ser aprobados para su comercialización; los datos clínicos y no clínicos son voluminosos y detallados, y las agencias reguladoras pueden interpretar o sopesar la importancia de los datos de manera diferente y llegar a conclusiones diferentes a las de Longboard u otros, solicitar información adicional, tener recomendaciones adicionales o cambiar sus pautas o requisitos antes o después de la aprobación; los resultados de los ensayos clínicos y otros estudios están sujetos a diferentes interpretaciones y pueden no predecir resultados futuros; es posible que los datos principales no reflejen con precisión los resultados completos de un estudio o ensayo en particular; inscribir participantes en los ensayos clínicos en curso y previstos de Longboard es competitivo y desafiante; otros riesgos relacionados con el desarrollo y comercialización de los productos candidatos de Longboard; riesgos relacionados con el historial operativo limitado, la posición financiera y la necesidad de capital adicional de Longboard; Longboard necesitará recursos administrativos y financieros adicionales para avanzar en todos sus programas, y es posible que usted y otros no estén de acuerdo con la forma en que Longboard asigna sus recursos; eventos macroeconómicos derivados de la pandemia de COVID-19 o desarrollos geopolíticos en evolución, como el conflicto en Ucrania, incluidos, entre otros, el impacto en los ensayos clínicos y las operaciones de Longboard, las operaciones de los proveedores, socios, colaboradores y licenciatarios de Longboard, y los mercados de capital. , que en cada caso sigue siendo incierto; riesgos relacionados con nuevos datos inesperados o desfavorables; riesgos relacionados con la dependencia de licencias o acuerdos de colaboración; otros riesgos relacionados con la dependencia de Longboard de terceros; competencia; responsabilidad del producto u otros litigios o desacuerdos con otros; acciones gubernamentales y de terceros pagadores, incluidas las relacionadas con reembolsos y precios; riesgos relacionados con el cumplimiento normativo; y riesgos relacionados con los derechos de propiedad intelectual de Longboard y de terceros. Los factores adicionales que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de aquellos declarados o implícitos en las declaraciones prospectivas de Longboard se revelan en las presentaciones de Longboard ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC). Estas declaraciones prospectivas representan el juicio de Longboard al momento de este comunicado. Longboard renuncia a cualquier intención u obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas, salvo lo requerido por la ley aplicable.

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Megan E. KnightJefa de Relaciones con [email protected] 858.789.9283

Fuente: Longboard Pharmaceuticals, Inc.

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